Les régulateurs américains prendront une décision finale sur le médicament plus tard cette année.
Un groupe de conseillers des régulateurs américains de la santé a soutenu lundi un médicament destiné à ralentir la maladie d’Alzheimer, ouvrant la voie à son approbation attendue pour les patients à un stade précoce de la maladie.
Les conseillers ont voté à l’unanimité que les avantages du médicament l’emportaient sur ses risques, qui incluent des effets secondaires comme un gonflement du cerveau et des saignements qui devront être surveillés.
« Je pensais que les preuves de l’efficacité du médicament étaient très solides dans l’essai », a déclaré Dean Follmann, membre du panel et statisticien des National Institutes of Health.
Le médicament, le donanemab, provient de la société pharmaceutique Eli Lilly et il a été démontré qu’il ralentissait le déclin cognitif dû à la maladie d’Alzheimer.
L’approche de Lilly pour étudier son traitement une fois par mois a suscité des questions de la part des examinateurs de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Les patients de l’étude de la société ont été regroupés en fonction de leurs niveaux d’une protéine cérébrale, appelée tau, qui prédit la gravité des problèmes cognitifs. Cela a amené les experts à se demander si les patients devraient subir un test de dépistage de la protéine Tau avant de recevoir le médicament.
Mais la plupart des panélistes pensaient qu’il y avait suffisamment de preuves des avantages du médicament pour le prescrire à grande échelle, sans rechercher la protéine.
Arrêt du traitement
Un comité d’examen a examiné les données en raison d’approches inhabituelles dans la manière dont le médicament a été testé, notamment en retirant les patients du médicament lorsqu’ils atteignaient de faibles niveaux de plaque cérébrale amyloïde et collante qui contribue à la maladie d’Alzheimer.
Les scientifiques de Lilly ont suggéré que l’arrêt du traitement constitue un avantage clé du médicament, qui pourrait réduire les effets secondaires et les coûts.
Mais le personnel de la FDA a déclaré que Lilly avait fourni peu de données sur le moment optimal pour arrêter ou sur la rapidité avec laquelle les patients pourraient avoir besoin de reprendre le traitement.
Malgré ces questions, de nombreux panélistes pensaient que la possibilité d’arrêter les doses était prometteuse.
« C’est une économie énorme pour la société, nous parlons d’un traitement coûteux, d’une surveillance coûteuse », a déclaré le Dr Tanya Simuni de l’Université Northwestern.
Elle et d’autres experts ont déclaré que les patients devraient être suivis et testés pour voir comment ils se portent et s’ils doivent reprendre le traitement.
Effets secondaires
Le principal problème d’innocuité du donanemab était le gonflement et le saignement du cerveau, un problème commun à tous les médicaments ciblant l’amyloïde. La plupart des cas identifiés lors du procès de Lilly étaient bénins.
Selon la FDA, trois décès dans l’étude sur le donanemab étaient liés au médicament, tous impliquant un gonflement ou un saignement cérébral. L’un des décès a été causé par un accident vasculaire cérébral, une complication potentiellement mortelle qui survient plus fréquemment chez les patients atteints de la maladie d’Alzheimer.
Le panel de la FDA a convenu que ces risques pourraient être atténués par des étiquettes d’avertissement et une éducation des médecins ainsi que par des analyses médicales pour identifier les patients présentant un plus grand risque d’accident vasculaire cérébral.
