Libmeldy, the world’s most expensive medicine approved in Ireland, Belgium and the Netherlands

Jean Delaunay

Le médicament le plus cher au monde a été autorisé à être utilisé en Irlande, en Belgique et aux Pays-Bas

Libmeldy – un traitement contre une maladie rare coûtant 2,5 millions d’euros – est désormais disponible en Irlande, en Belgique et aux Pays-Bas.

Les régulateurs de la santé en Irlande, en Belgique et aux Pays-Bas ont approuvé Libmeldy, une thérapie génique révolutionnaire, ce qui en fait le médicament le plus cher officiellement approuvé dans les pays européens.

Les services nationaux de santé concernés ont approuvé Atidarsagene autotemcel – également connu sous le nom de marque Libmeldy – une thérapie génique développée par Orchard Therapeutics, a annoncé le ministre irlandais de la Santé, Stephen Donnelly.

Le traitement – ​​qui coûte environ 2,5 millions d’euros par dose – cible les cas les plus graves d’une maladie génétique rare, la leucodystrophie métachromatique (MLD), qui endommage les cellules nerveuses.

Les pays ont négocié un prix inférieur dans le cadre de l’initiative Beneluxa, qui implique les trois pays ainsi que le Luxembourg et l’Autriche en discutant directement avec le fabricant.

Le coût final n’a pas été divulgué, mais les estimations de réduction varient de 25 pour cent à environ 65 pour cent dans certains cas, selon la chaîne irlandaise RTE.

« En travaillant ensemble au-delà des frontières nationales, nous pouvons mettre des médicaments vitaux à la disposition des patients. Pour améliorer leur vie, pour sauver leur vie », a déclaré Frank Vandenbroucke, ministre belge de la Santé et des Affaires sociales, dans un communiqué.

« C’est pourquoi nous devons coopérer davantage en Europe. Le Beneluxa est un excellent exemple de coopération qui nous permet d’éviter que les producteurs pharmaceutiques n’opposent les pays les uns aux autres », a-t-il ajouté.

Une maladie rare au mauvais pronostic

La MLD touche entre une personne sur 40 000 et une personne sur 100 000 en Europe et en Amérique du Nord.

Dans la forme infantile, la progression vers la mort survient généralement dans les cinq à six ans, tandis que dans la forme juvénile, elle survient 10 à 20 ans après le début.

Libmeldy est utilisé chez les enfants atteints de la forme infantile à juvénile précoce de la maladie, selon l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Il s’agit d’un dosage unique qui vise à apporter une solution permanente.

Le traitement consiste à extraire les cellules souches du patient de la moelle osseuse ou du sang, à les modifier pour exprimer le gène correct, puis à les réintroduire dans la circulation sanguine du patient.

Pourquoi est-ce si cher?

La thérapie génique consiste à modifier les gènes d’un patient pour corriger ou atténuer un trouble génétique, nécessitant des techniques spécialisées et un équipement sophistiqué.

Le développement et la production de ces traitements sont des processus gourmands en ressources.

Par exemple, Libmeldy a mis environ 20 ans à être développé, avec un intervalle de 10 ans entre les premiers essais sur l’homme et l’approbation par l’EMA en 2020, comme l’explique la BBC.

Cela nécessite des outils d’édition génétique, des vecteurs viraux pour la transmission des gènes et du matériel de manipulation cellulaire.

Les États-Unis ont également des lois qui favorisent les grandes sociétés pharmaceutiques et, malgré la capacité des pays européens à négocier les prix, les coûts peuvent être influencés par des marchés moins réglementés, selon le média espagnol El Pais.

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