Des millions d’Européens vivent avec des maladies rares pour lesquelles il n’existe aucune option thérapeutique.
Sur les 6 000 à 7 000 maladies rares identifiées, 95 pour cent n’ont pas de traitement approuvé et la recherche n’est pas en cours pour la plupart d’entre elles.
Le projet Rare Disease Moonshot a été créé pour trouver des solutions pour accélérer cette recherche et accroître les partenariats entre les secteurs public et privé.
L’un des moyens d’y parvenir est de défragmenter le champ d’investissement vers les traitements, ce qui est un objectif de l’initiative.
Magda Chlebus, directrice exécutive des affaires scientifiques et réglementaires à la Fédération européenne des industries et associations pharmaceutiques (EFPIA), a énuméré les défis majeurs pour atteindre cet objectif : « les capacités scientifiques et de recherche translationnelle », « les barrières réglementaires et d’accès » et la nécessité pour un « véritable écosystème d’incitations ».
Au cours du débat, nos panélistes ont discuté de la manière de trouver des solutions pour surmonter ces obstacles.
Partenariats public-privé
Daria Julkowska, directrice adjointe de l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (INSERM) et coordinatrice d’ERDERA, a mentionné que l’ouverture de conversations entre acteurs de différents secteurs de l’industrie était cruciale pour progresser.
« Aucun d’entre nous n’a tout », confirme Magda Chlebus, estimant que chaque acteur a quelque chose de différent à apporter, qu’il s’agisse de science, de savoir-faire ou d’infrastructures.
Briser les silos
Pour Graham Slater, membre du conseil d’administration de l’Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS), l’un des problèmes est qu’une partie du secteur de la santé travaille encore en silos.
« De nombreuses preuves suggèrent (…) que la mentalité de cloisonnement ne fonctionnera pas », a-t-il déclaré. Il a ensuite ajouté qu’« il est très important que nous rassemblions le plus grand nombre possible de disciplines, de groupes de personnes et de parties prenantes », et ce le plus tôt possible pour éviter des remaniements.
Fabriquer et investir en Europe
La nécessité de partenariats public-privé est particulièrement cruciale en Europe. Vlad Voiculescu, député européen de Renew Europe, identifie la compétitivité comme un pilier pour construire une telle stratégie.
« Les produits pharmaceutiques et les équipements médicaux font partie des secteurs dans lesquels l’Europe est encore compétitive », a-t-il déclaré. « Nous devons encourager cette compétitivité. Pour cela, la recherche et l’innovation en Europe sont essentielles.»
La compétitivité nécessite des investissements pour exister. Pour Daria Julkowska, la recherche manque encore de financements appropriés, et les partenariats peuvent être un moyen efficace de les accroître.
« Nous pouvons encore optimiser l’investissement public », a-t-elle déclaré. « Les collaborations et partenariats public-privé sont également là pour aider. »
« C’est peut-être là qu’il y a encore une lacune. Peut-être avons-nous besoin de plus de soutien pour pouvoir passer des bons financements publics aux investissements du secteur privé, où la partie risquée est encore abandonnée.»
Nos panélistes :
- Magda Chlebus, directrice exécutive des affaires scientifiques et réglementaires, EFPIA
- Daria Julkowska, directrice adjointe, INSERM
- Graham Slater, membre du conseil d’administration, EURORDIS
- Vlad Voiculescu, membre du Parlement européen, Renew Europe
- Modérateur : Gerardo Fortuna, journaliste politique européen, L’Observatoire de l’Europe
