Les experts ont salué des nouvelles passionnantes pour certaines personnes atteintes de drépanocytose en Angleterre alors que le chien de garde de la santé a décidé d’accorder l’accès à la thérapie d’édition génétique sur le NHS.
Certains atteints de drépanocytose sévère en Angleterre seront désormais en mesure d’accéder à la thérapie de modification des gènes CRISPR Landmark, selon de nouvelles directives de santé qui ont été saluées comme marquant un «changement significatif» du traitement du trouble sanguin.
Le National Institute for Health and Care Excellence du Royaume-Uni (NICE) a déclaré vendredi qu’il avait approuvé l’utilisation de la thérapie de montage génétique Exagamglogène Autotemcel (EXA-CEL) par l’Angleterre National Health Service (NHS).
Nice avait précédemment rejeté l’utilisation de la thérapie sur le NHS pour traiter certaines personnes atteintes de drépanocytose dans le projet de guidage publié en mars. Il a approuvé l’utilisation de l’EXA-CEL pour la bêta de la bêta-thalassémie du trouble sanguin rare plus tard dans l’année.
La thérapie, que le régulateur des médicaments du Royaume-Uni a effectué une utilisation en novembre 2023, a un prix de liste de 1,6 million de livres sterling (1,9 million d’euros) par cours.
La drépanocytose est un groupe de troubles sanguins héréditaires qui affectent la forme des globules rouges. Les personnes atteintes de la maladie peuvent ressentir une douleur intense, des infections, une anémie et d’autres problèmes, selon le NHS.
La maladie est plus fréquente chez les personnes issues des familles africaines, des Caraïbes, du Moyen-Orient ou d’Asie du Sud.
Il existe actuellement peu de traitements pour les symptômes de la maladie et les traitements qui existent ont des «effets secondaires intolérables», a déclaré Nice.
La thérapie d’édition de gènes sera disponible pour certaines personnes âgées de 12 ans et plus avec des complications graves de la condition et où une greffe de cellules souches est «appropriée» mais un donneur ne peut pas être trouvé, selon le chien de garde.
« Espoir bien nécessaire »
« L’approbation d’Exa-Cel marque aujourd’hui un changement significatif dans le paysage de traitement de la drépanocytose au Royaume-Uni », a déclaré Funmi Dasaolu, qui a une maladie drépanocytaire et a parlé au Nice Committee, dans un communiqué.
« C’est le début de la réadrimission des inégalités des soins vécues par tant de personnes avec la condition », a-t-elle déclaré, ajoutant qu’il fournit un « espoir indispensable ».
La découverte de l’outil d’édition de gènes CRISPR / CAS9 a remporté deux chercheurs, Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudna, le prix Nobel de chimie en 2020.
EXA-Cel, également appelé Casgevy, implique de prendre des cellules souches sanguines d’une personne, en utilisant CRISPR pour les éditer dans un laboratoire et les remplacer chez le patient.
«L’approbation de l’EXA-CEL pour l’utilisation du NHS en Angleterre est un moment très excitant, non seulement parce que cela marque la première approbation d’une thérapie génique basée sur CRISPR pour SCD (drépanocytose) dans le NHS, mais aussi parce qu’elle offre un Traitement potentiellement curatif pour les patients éligibles », a déclaré Felicity Gavins, professeur de pharmacologie à l’Université Brunel de Londres.
« Cependant, bien que Exa-Cel soit une percée, ce n’est pas un remède pour tous les patients SCD, et les incertitudes restent sur son efficacité, sa sécurité et son accessibilité à long terme », a déclaré Gavins dans un communiqué.
«Il est essentiel de continuer à financer la recherche pour développer un traitement qui profite à la population SCD plus large et à relever les défis restants dans les soins».
Les données seront collectées car les patients reçoivent le médicament avant que NICE ne le réévalue.